|  print

Personalised medicine products : evaluation of the regulatory framework
[ Personalised medicine producten : een evaluatie van de wettelijke kaders ]
 
Weda M, Kienhuis AS, van der Heyden LJM, Matic M, Rodenburg W, van Drongelen AW, Janssen S

101 p in English   2014
RIVM rapport 360211001
download pdf (643Kb)  
Alleen digitaal beschikbaar  2014-11  

Toon Nederlands

English Abstract
In personalised medicine, patients are treated with medicinal products according to their individual characteristics, such as genetic background, instead of a traditional one-size-fits-all approach. Genetic screening of patients for effective and safe treatment with medicinal products is performed using in vitro diagnostic devices (IVDs), including genetic tests. Therefore, in personalised medicine, medicinal products and IVDs are linked. However, different regulatory frameworks exist for these two components of personalised medicine. The current report states that: to adequately control the risks of personalised medicine products, the legislation of medicinal products and that of IVDs should be linked.

This report describes the gaps between these two sets of legislation. One of these gaps is the incompleteness and lack of uniformity of information in the summary of product characteristics (SPC) of medicinal products, the instructions for use of the IVDs and Dutch clinical practice guidelines. The need for comprehensive and uniform information across these documents was confirmed by Dutch healthcare professionals. A potential hazard resulting from lack of (uniform) information occurs when in daily practice an IVD is used that differs from the one applied in the pivotal clinical trials of the medicinal product. A difference in IVD tests may result in a different selection of patients, and thereby different, and potentially less optimal, treatment. In addition, legislation does not cover the simultaneous development of a medicinal product and IVD. Finally, the results of vigilance activities (the monitoring of adverse drug reactions, product defects, etc.) are not exchanged between the authorities responsible for medicinal products and those responsible for IVDs. In the European Commission's September 2012 proposal for revised IVD regulation, both medicinal products and IVDs are mentioned; however, gaps remain. Research also reveals that the training of healthcare professionals in the use of personalised medicine techniques needs to be improved.

For this report, literature and database research was performed, as well as expert consultation. Additionally, the current regulatory frameworks for medicinal products and IVDs were reviewed. If the regulatory frameworks for medicinal products and IVDs were sufficiently linked, the potential hazards of personalised medicine products may be minimised. Specific recommendations for minimizing these hazards are provided in this report.

 

RIVM - Bilthoven - the Netherlands - www.rivm.nl

Display English

Rapport in het kort
Personalised medicine is een relatief nieuw en populair begrip in de medische wereld. Het staat voor een behandeling van de patiënt op basis van zijn individuele kenmerken, een zogenaamde behandeling op maat, in plaats van de traditionele one-size-fits-all-benadering. Voor een optimale en adequate behandeling op maat wordt een geneesmiddel gekoppeld aan in vitro diagnostica (IVDs; bijvoorbeeld genetische tests). Op die manier kan op basis van het genetisch profiel van een patiënt voor bepaalde medicijnen of doseringen gekozen worden, waarmee de patiënt beter kan worden behandeld. Momenteel gebeurt dit vooral bij de behandeling van kanker.

Er bestaan echter verschillende wettelijke kaders voor medicijnen en genetische tests. Uit onderzoek van het RIVM blijkt dat lacunes in de informatievoorziening over de genetische tests en een gebrek aan eenduidigheid tussen de wetgevingen optimale keuzes voor behandeling in de weg kunnen staan. Zo kan de kwaliteit of opzet van een genetische test van invloed zijn op de nauwkeurigheid waarmee het genetisch profiel van een patiënt wordt bepaald. Daardoor zal een bepaalde patiënt na gebruik van de ene test wel en de andere test niet geselecteerd worden voor een behandeling met een geneesmiddel of een dosering. Dit kan een risico vormen voor optimale en adequate behandeling. Het RIVM stelt dat dit risico alleen kan worden ingeperkt als de wet- en regelgeving van geneesmiddelen en IVD's aan elkaar worden gekoppeld. Verder blijkt dat het noodzakelijk is professionals in de gezondheidszorg te trainen om adequate behandeling op maat te stimuleren. Het RIVM doet aanbevelingen om de risico's zo veel mogelijk te beperken.

In september 2012 heeft de Europese Commissie een voorstel gedaan om de wet- en regelgeving voor IVD's te herzien. Hoewel hierin rekening wordt gehouden met personalised medicine producten die behandeling op maat mogelijk maken, blijven lacunes bestaan om ze adequaat te gebruiken.

 

RIVM - Bilthoven - Nederland - www.rivm.nl
Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu RIVM
( 2014-11-05 )