Data collection feasibility study to evaluate newborn blood spot screening

Data collection feasibility study to evaluate newborn blood spot screening

Go to abstract

Samenvatting

Met de hielprik wordt bij pasgeboren baby’s onderzocht of zij ernstige, zeldzame aangeboren ziektes hebben. Dit wordt gedaan om zieke kinderen meteen te kunnen behandelen zodat ernstige schade aan hun gezondheid wordt voorkomen. De Gezondheidsraad heeft in 2021 de neonatale hielprikscreening geëvalueerd en heeft daar een advies voor VWS Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport) over geschreven.

De Gezondheidsraad is over het algemeen positief over de hielprikscreening. Wel adviseert de raad om te blijven evalueren of de voordelen van de screening opwegen tegen de nadelen. Voor veel aandoeningen is bijvoorbeeld te weinig informatie beschikbaar over hoe de gezondheid van het kind zich door de jaren heen ontwikkelt.

De vraag is nu wat nodig is om deze ‘follow-up gegevens’ over de gezondheid van het kind te kunnen verzamelen. Het ministerie van VWS heeft het RIVM gevraagd hoe dit kan worden gedaan. Deze informatie is belangrijk om de screening te kunnen evalueren. Dezelfde informatie is belangrijk om nieuwe, dure behandelingen te evalueren. Het RIVM heeft daarvoor drie scenario’s uitgewerkt.

In het eerste scenario worden geen extra acties genomen ten opzichte van de huidige gang van zaken. Er zijn daardoor geen extra kosten maar ook weinig evaluatiemogelijkheden. Hiermee wordt niet aan het advies van de Gezondheidsraad tegemoetgekomen. In het tweede scenario is de manier om de gegevens te verzamelen en te registreren het meest volledig en gestructureerd opgezet. Maar volgens het RIVM is het niet haalbaar om dit binnen tien jaar uit te voeren.

In het derde scenario adviseert het RIVM om acht acties gestructureerd en stapsgewijs op te pakken. Deze acties zijn haalbaar en doelmatig en de inspanning ervoor is in verhouding tot het resultaat.

De acties gaan over randvoorwaarden voor de verzameling van de follow up-gegevens en de inhoud ervan. Zo is het belangrijk dat VWS een organisatie aanwijst die acties coördineert en overzicht houdt. Een andere randvoorwaarde is juridische belemmeringen om gegevens te verzamelen en uit te wisselen, weg te nemen. Verder is het nodig om duidelijk de rollen, taken en verantwoordelijkheden te beschrijven voor de registraties. Daarnaast is structurele financiering nodig.

Abstract

The heel-prick blood test is used to screen newborn babies for rare and serious congenital diseases, so that babies affected by such diseases can be treated immediately to prevent serious damage to their health. In 2021, the Health Council of the Netherlands evaluated the newborn blood spot screening programme and issued a recommendation to the Dutch Ministry of Health, Welfare and Sport.

While the Health Council’s assessment of the newborn blood spot screening programme was positive overall, it recommended ongoing evaluation so as to confirm that the positives of the screening continue to outweigh the negatives. One of the reasons it made this recommendation is that for many diseases insufficient data is available about the development of children’s health through the years.

This requires answering the question how such ‘follow-up data’ on children’s health can be collected. The Ministry of Health, Welfare and Sport has tasked RIVM with determining the best means to do so. These data will be key to evaluating the screening programme. They will also make it possible to evaluate new and expensive treatments. RIVM has elaborated three scenarios.

In the first scenario, no additional action is taken and the current process remains unchanged. This would result in no additional costs, but also few evaluation opportunities. As such, it would not be an adequate response to the Health Council’s recommendation. The second scenario sets out the most comprehensive and structured data collection and registration method. However, RIVM does not believe it would be feasible to implement this scenario within ten years.

In its third scenario, RIVM recommends eight actions to be taken in stages and in a structured way. These actions are feasible as well as practical and the effort required will be in proportion to the outcomes.

The actions concern creating the preconditions for the collection of follow-up data, as well as the nature of those data. For example, the scenario emphasises the importance of the Ministry of Health, Welfare and Sport allocating responsibility for the coordination and supervision of the actions to an organisation. Another precondition is the removal of legal obstacles to the collection and exchange of data. In addition, the roles, tasks and responsibilities for registration will need to be clearly described. Long-term funding will also be required.

Uitgever

Instituut
Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu RIVM

Resterend

Grootte
1085 kb