Future prospects for ATMP's

Future prospects for ATMP's

Go to abstract

Samenvatting

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's) zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie. De meeste ATMP's zijn bedoeld om ernstige, vaak zeldzame aandoeningen te behandelen. Ze kunnen levensverlengend, soms zelfs genezend zijn, of de kwaliteit van leven sterk verbeteren. Ondanks de ontwikkelingen van de afgelopen 20 jaren zijn de hoge verwachtingen nog niet uitgekomen. Wel blijft de techniek hoopgevend en worden er tussen 5 en 10 jaar nieuwe producten verwacht. Dit blijkt uit een verkenning van de ontwikkelingen van ATMP's die het RIVM in opdracht van het ministerie van VWS heeft uitgevoerd.

In algemene zin wordt bij ATMP's een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo kunnen bijvoorbeeld kankercellen worden uitgeschakeld of een stollingsfactor worden gemaakt. In Nederland wordt veel onderzoek met ATMP's bij patiënten gedaan en stijgt het aantal studies met ATMP's die in een vergevorderde ontwikkelingsfase zijn.

Komende jaren zullen voor verschillende vormen van kanker behandelingen met zogenoemde CAR-T-cellen beschikbaar komen. Met deze ATMP's worden afweercellen van de patiënt bewerkt om de tumor te herkennen en uit te schakelen. Een andere hoopvolle ontwikkeling is gentherapie voor zeldzame aandoeningen als hemofilie B. Deze ziekte is met gentherapie te genezen. Deze ervaringen kunnen als prototype dienen om andere ziekten te behandelen.

Verschillende factoren belemmeren dat ATMP's beschikbaar komen. Zo zijn ATMPs moeilijk in te passen in de huidige wetgeving voor markttoelating van geneesmiddelen. De zogeheten hospital exemption procedure is een belangrijke optie om een ATMP toe kunnen passen bij de patiënt, zonder markttoelatingsprocedure. Het ATMP wordt dan door een ziekenhuis gemaakt van de eigen cellen van de patiënt. Elk land geeft de hospital exemption procedure een eigen invulling, maar naar verwachting zal de Europese Unie deze regeling voor alle lidstaten gelijk willen trekken. Deskundigen vrezen hierdoor dat de regeling dan minder gunstig wordt in Nederland.

Andere belemmerende factoren zijn financiering (de ontwikkeling van ATMP's is kostbaar) en de snel veranderende technologie om ATMP's te maken (waardoor het ATMP onbedoeld kan veranderen). Ook is er een maatschappelijk druk om ATMP's al beschikbaar te maken voor patiënten zonder dat het werkingsmechanisme goed bekend is.

Verbetermogelijkheden zijn onder andere een flexibele en pragmatische toepassing van de geneesmiddelenregelgeving en meer geld voor onderzoek naar het ingewikkelde werkingsmechanisme van ATMP's.

Abstract

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) are medicinal products for advanced therapy, such as cell therapy and gene therapy. Most ATMPs are intended to treat severe, often rare, conditions. They may extend life, sometimes they may even be curative or improve quality of life a great deal. Despite the developments of the last 20 years, the high expectations of them have not yet been satisfied. However, these techniques continue to give hope, and new products are expected within the next 5 to 10 years. This has been shown by an exploration of the developments of ATMPs from National Institute for Public Health and the Environment (RIVM), which was commissioned by the Dutch Ministry of Health, Welfare and Sport (VWS).

In general terms, an example of an ATMP is when a missing characteristic is added to those cells which initiate certain processes in the body. In this way cancer cells can be knocked out or a clotting factor can be created. In the Netherlands, a lot of clinical (patient) research is being done into ATMPs, and the number of studies on ATMPs that are at an advanced stage of development is rising.

In the coming years, treatment for various forms of cancer with the so-called CAR-T-cells will become available. These ATMPs modify the patient's immune cells to enable the tumour to be recognised and knocked out. Another hopeful development is gene therapy for rare conditions such as haemophilia B. This disease can be cured by gene therapy. These experiences could serve as a prototype for treating other diseases.

A number of factors are inhibiting the availability of ATMPs. For example, ATMPs are difficult to integrate into the current legislation on marketing authorisation of medicinal products. The so-called hospital exemption procedure is an important option in being able to utilise an ATMP in patients without the marketing authorisation procedure. This involves an ATMP being made by a hospital from the patient's own cells. Each country has its own requirements for the hospital exemption procedure, but the European Union is expected to standardise this procedure in all member states. Experts fear that this might mean that the regulation will be less favourable in the Netherlands.

Other constraining factors are finance (the development of ATMPs is expensive), and the rapidly changing technology required to develop ATMPs, meaning that the ATMP may unintentionally be changed. There is also societal pressure to make ATMPs available to patients before their mechanism of action is properly understood.

Opportunities for improvement include a more flexible and pragmatic application of the legislation on medicinal products and more money for research into the complicated mechanisms of action of ATMPs.

Overig

Grootte
516KB